JZP150-ს მიენიჭა Fast Track-ის აღნიშვნა აშშ-ს სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციის (FDA) მიერ PTSD-სთვის, დაავადების სერიოზული ბუნების საფუძველზე. FDA-ს თანახმად, ეს აღნიშვნა გამიზნულია იმ მედიკამენტების შემუშავებისა და დაჩქარების მიზნით, რომლებიც მკურნალობენ სერიოზულ მდგომარეობებს და აქვთ დაუკმაყოფილებელი სამედიცინო საჭიროებების დაკმაყოფილების პოტენციალი.
”FDA-ს მიერ JZP150 Fast Track-ის აღნიშვნა არის მნიშვნელოვანი აღიარება როგორც PTSD პაციენტების სერიოზული, მიმდინარე, დაუკმაყოფილებელი სამედიცინო საჭიროებებისა და JZP150-ის ახალი მექანიზმის პოტენციური სარგებელის შესახებ ამ დამღლელი აშლილობის სამკურნალოდ,” - თქვა რობ იანონემ, MD, MSCE, აღმასრულებელი ვიცე პრეზიდენტი. Jazz Pharmaceuticals-ის კვლევები და განვითარება და მთავარი სამედიცინო ოფიცერი. ”PTSD-ის დაავადების ტვირთი შეიძლება ჰქონდეს დამანგრეველი გავლენა პაციენტებზე და მათ ოჯახებზე ამ საერთო მდგომარეობისთვის, სადაც მოსალოდნელია გავრცელების ზრდა. ჯაზი ეძღვნება ინოვაციური მედიკამენტების შემუშავებას და კომერციალიზაციას და JZP150 კლინიკური განვითარების წინსვლას, არის მნიშვნელოვანი მოგზაურობის დასაწყისი, რათა დაეხმაროს ადამიანებს PTSD-ით.
PTSD არის ფსიქიატრიული აშლილობა, რომელიც გავლენას ახდენს მილიონობით ადამიანზე და პაციენტებს ხშირად აქვთ უკონტროლო სიმპტომები, რაც გავლენას ახდენს მათ უნარზე, განახორციელონ ყოველდღიური აქტივობები და ფუნქციონირონ სოციალურად. ამჟამად დამტკიცებულ მედიკამენტებს აქვთ შეზღუდული ეფექტურობა და ამ მდგომარეობის განკურნება არ არის ხელმისაწვდომი. მხოლოდ ორმა ანტიდეპრესანტმა მიიღო FDA-სგან დამტკიცება PTSD სიმპტომების სამკურნალოდ ბოლო 20 წლის განმავლობაში. არცერთი დამტკიცებული თერაპია არ მიზნად ისახავს ფუძემდებლურ ბიოლოგიას, რომელიც გარდაქმნის ასეთ ტრავმულ მოვლენებს და გამოცდილებას PTSD-ის ფსიქიკური ჯანმრთელობის ქრონიკულ დაავადებად.
„PTSD ღრმად მოქმედებს აშლილობის მქონე ადამიანების ცხოვრებაზე, ურთიერთობებსა და კარიერაზე. ჩვენ გვჭირდება უკეთესი მკურნალობა, რათა დავეხმაროთ მათ, ვინც ტრავმირებულია, დაიბრუნოს სიცოცხლე“, - თქვა ჯონ ჰ. კრისტალმა, მედიცინის დოქტორი, რობერტ ლ. მაკნილ უმცროსი, მთარგმნელობითი კვლევის პროფესორი და იელის უნივერსიტეტის ფსიქიატრიის, ნეირომეცნიერების და ფსიქოლოგიის პროფესორი. „JZP150 მიზნად ისახავს ახალ მექანიზმს თავის ტვინში და ეს ახალი ფაზის 2 ცდა PTSD-ში დაგვეხმარება გავიგოთ მეტი მოლეკულის უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის შესახებ, როგორც პოტენციური მკურნალობა პაციენტებისთვის, რომლებიც ისარგებლებენ ახალი თერაპიით.
მე-2 ფაზის სასამართლო პროცესის შესახებ
მულტიცენტრული, ორმაგად ბრმა, რანდომიზებული, პლაცებოზე კონტროლირებადი კლინიკური კვლევა შეაფასებს JZP150-ის ორ დოზას და ტარდება აშშ-ს 40 კვლევის ადგილზე. კვლევაში ჩაერთვება 270-დან 18 წლამდე ასაკის 70 მოზრდილი, რომლებსაც აქვთ PTSD-ის დიაგნოზი, ამერიკის ფსიქიატრიული ასოციაციის ფსიქიკური აშლილობის დიაგნოსტიკური და სტატისტიკური სახელმძღვანელოს მე-5 გამოცემა (DSM-5) კრიტერიუმებით.
კვლევის პირველადი საბოლოო წერტილი ზომავს მონაწილეთა ცვლილებებს კვლევის დაწყებიდან მკურნალობის დასრულებამდე, კლინიკის მიერ ადმინისტრირებული PTSD სკალის გამოყენებით (CAPS-5). CAPS-5 არის სტრუქტურირებული კლინიკური ინტერვიუ და ითვლება ოქროს სტანდარტად PTSD-ის მქონე პაციენტების დიაგნოსტიკისა და შეფასებისთვის. იგი მოიცავს 30 პუნქტს, რომლითაც ექიმებს შეუძლიათ PTSD დიაგნოზის დასმა და სიმპტომების სიმძიმის შეფასება, ასევე გავლენა სოციალურ და პროფესიულ ფუნქციონირებაზე. კვლევას აქვს რამდენიმე მეორადი საბოლოო წერტილი, მათ შორის კლინიკური გლობალური შთაბეჭდილებების სიმძიმის ქულების ცვლილებები და პაციენტის გლობალური შთაბეჭდილების სიმძიმის სკალები კვლევის დაწყებიდან მკურნალობის დასრულებამდე.
JZP150-ის შესახებ
JZP150 არის საკვლევი მცირე მოლეკულა, რომელიც შექმნილია ცხიმოვანი მჟავის ამიდური ჰიდროლაზას (FAAH) ფერმენტის შერჩევითი ინჰიბირებისთვის და ამჟამად ვითარდება მოზრდილებში პოსტტრავმული სტრესული აშლილობის (PTSD) სამკურნალოდ. PTSD-ში, შიშის გადაშენების დეფიციტი ხელს უწყობს ტრავმული მოგონებების შენარჩუნებას. ინტერვენციები შიშის გადაშენების სწავლის ხელშეწყობისთვის არის PTSD მკურნალობის საფუძველი. ამჟამინდელი პირველი რიგის ფარმაკოლოგიური მკურნალობა, როგორიცაა სეროტონინის უკუმიტაცების შერჩევითი ინჰიბიტორები, ამსუბუქებს PTSD-ის ზოგიერთ სიმპტომს, მაგრამ არ არის შექმნილი ძირითადი პრობლემის მოსაგვარებლად (შიშის გადაშენების სწავლა და მისი კონსოლიდაცია). JZP150-ის წინა პრეკლინიკური და კლინიკური კვლევების მონაცემები იძლევა მტკიცებულებას, რომ FAAH ინჰიბირებას შეუძლია გააუმჯობესოს შიშის გადაშენების მოგონებების გახსენება და შეასუსტოს სტრესის ანქსიოგენური ეფექტი.
ჯაზმა შეიძინა მსოფლიო უფლებები JZP150-ზე, ადრე ეწოდებოდა PF-04457845, SpringWorks Therapeutics-ისგან 2020 წლის ოქტომბერში. Pfizer Inc.-მა თავდაპირველად აღმოაჩინა და შეიმუშავა მოლეკულა და ექსკლუზიურად მისცა SpringWorks-ს ლიცენზირება.
პოსტტრავმული სტრესული აშლილობის შესახებ
პოსტტრავმული სტრესული აშლილობა (PTSD) არის საერთო ფსიქიატრიული მდგომარეობა, რომელიც შეიძლება გამოწვეული იყოს ტრავმული მოვლენებისა და გამოცდილების პირდაპირი ან არაპირდაპირი ზემოქმედებით. PTSD-ის მქონე პირებს აქვთ ინტენსიური და შემაშფოთებელი აზრები და გრძნობები, რომლებიც დაკავშირებულია მათ გამოცდილებასთან, რომლებიც გრძელდება დიდი ხნის შემდეგ ტრავმული მოვლენის შემდეგ, და მათ შეუძლიათ განაახლონ ეს მოვლენა უკანა პლანზე ან კოშმარების მეშვეობით და იგრძნონ სევდა, შიში, ბრაზი და სხვა ადამიანებისგან განცალკევება. PTSD-ის ტვირთი უზარმაზარია იმ პაციენტებისთვის, რომლებიც იბრძვიან სიმპტომების კონტროლისთვის, ყოველდღიური აქტივობებისა და სოციალურად ფუნქციონირებისთვის. არსებობს მნიშვნელოვანი დაუკმაყოფილებელი საჭიროება PTSD-ის მქონე პაციენტებისთვის, რადგან არ არსებობს თერაპია, რომელიც მკურნალობს დაავადების ძირეულ მიზეზს.
რა უნდა წაიღოთ ამ სტატიისგან:
- “JZP150 targets a novel mechanism in the brain, and this new Phase 2 trial in PTSD will help us to learn more about the molecule’s safety and effectiveness as a potential treatment for patients who would benefit from a novel therapy.
- Jazz is dedicated to developing and commercializing innovative medicines and progressing the clinical development of JZP150 is the start to a meaningful journey to help people living with PTSD.
- “FDA’s Fast Track designation of JZP150 is a notable recognition of both the serious, ongoing, unmet medical needs of PTSD patients and the potential benefits of JZP150’s novel mechanism to treat this debilitating disorder,”.
