ახალი განახლება ეფექტური თერაპიული აგრესიული კიბოს უჯრედების წინააღმდეგ

Hoth Therapeutics, Inc.-მა დღეს გამოაცხადა განვითარების განახლებები მისი ახალი კიბოს თერაპიული HT-KIT-ისთვის. Hoth-ის ინოვაციურ მიდგომას, რომელიც იყენებს ქიმიურად მდგრად ანტიმგრძნობიარე ოლიგონუკლეოტიდს პროტო-ონკოგენური KIT-ის სამიზნე KIT mRNA ტრანსკრიპტების ჩარჩოში გადასვლის გზით, აქვს პოტენციალი, როგორც KIT-ზე მიზანმიმართული თერაპიული საშუალება მარტო, ან აგენტებთან ერთად, რომლებიც მიზნად ისახავს KIT სიგნალიზაციას, მკურნალობაში. KIT-თან დაკავშირებული ავთვისებიანი სიმსივნეები.

ჩრდილოეთ კაროლინას სახელმწიფო უნივერსიტეტთან დაფინანსებული სამეცნიერო კვლევის შეთანხმების მეშვეობით, გუნდმა გამოიყენა HT-KIT mRNA ჩარჩოს შეცვლის მიდგომა მასტოციტების ლეიკემიის უჯრედებზე in vitro და დაადგინა, რომ KIT ცილის ექსპრესია, სიგნალიზაცია და ფუნქცია შემცირდა. HT-KIT-ით მკურნალობამ თავიდან აიცილა კიბოს უჯრედების ზრდა და გამოიწვიოს უჯრედების სიკვდილი 72 საათის განმავლობაში. თაგვის ჰუმანიზებული მასტუჯრედოვანი ლეიკემიის მოდელში სიმსივნის ზრდა და სხვა ორგანოების ინფილტრაცია შემცირდა და სიმსივნური უჯრედების სიკვდილი გაიზარდა, როდესაც HT-KIT ინდუცირებული იყო ჩარჩოში გადატანილი c-KIT mRNA.

ჰოთმა შეიტანა რამდენიმე პატენტის განაცხადი ამ IP-ის დასაცავად მთელ მსოფლიოში. 

„ჩვენი HT-KIT წამლით, ჩვენ გამოვყოფთ კიბოს ძირითად სიგნალს, რომელიც ჩართულია მრავალ აგრესიულ კიბოში, როგორიცაა სისტემური მასტოციტოზი, მასტოუჯრედოვანი ლეიკემია, კუჭ-ნაწლავის სტრომული სიმსივნეები და მწვავე მიელოიდური ლეიკემია. ჩვენი მიდგომა თავიდან აიცილებს KIT მუტაციებთან დაკავშირებულ ხარვეზებს mRNA მიზნობრივი გზით. ჩვენი პრეკლინიკური კვლევების შემდეგი რაუნდი მიმდინარეობს და ჩვენ მოხარული ვართ, რომ გამოვიყენოთ შედეგები ჩვენი დაგეგმილი Pre-IND შეხვედრისთვის FDA-სთან ამ წლის ბოლოს“, - თქვა რობ კნიმ, Hoth-ის აღმასრულებელმა დირექტორმა.

HT-KIT, ახალი მოლეკულური ერთეული, 2022 წელს დასახელდა, როგორც ობოლი წამალი მასტოციტოზის სამკურნალოდ. HT-KIT Hoth-მა წარმატებით დაასრულა HT-KIT სამკურნალწამლო ნივთიერების წარმოების შესაძლებლობა WuXi STA-სთან თანამშრომლობით.

FDA ობოლი წამლის სახელწოდება მინიჭებულია საკვლევი თერაპიისთვის, რომელიც ეხება იშვიათ სამედიცინო დაავადებებს ან მდგომარეობას, რომლებიც გავლენას ახდენს 200,000-ზე ნაკლებ ადამიანზე შეერთებულ შტატებში. ობოლი წამლის სტატუსი ანიჭებს სარგებელს წამლის შემქმნელებს, მათ შორის დახმარებას წამლების განვითარების პროცესში, საგადასახადო კრედიტებს კლინიკური ხარჯებისთვის, FDA-ს გარკვეული გადასახადებისგან გათავისუფლებას და დამტკიცების შემდგომ მარკეტინგულ ექსკლუზიურობას შვიდი წლის განმავლობაში.