Paradigm Biopharmaceuticals გამოაცხადებს დღეს მათი კლინიკური საცდელი პროგრამის ოფიციალურ დაწყებას აშშ-ში, დაახლოებით 56 დაგეგმილი კლინიკური ცდის ლოკაციით მთელი ქვეყნის მასშტაბით მე-3 ფაზის კვლევის ჩასატარებლად მუხლის ოსტეოართრიტის (OA) პენტოზან პოლისულფატის ნატრიუმის (PPS) რეგისტრაციის მხარდასაჭერად. .
2014 წელს დაარსებულმა Paradigm Biopharmaceuticals-მა წარმატებით დაადგინა, ხელახლა გამოიყენა და დააპატენტა PPS ტკივილისა და ანთების სამართავად, რომელიც დაკავშირებულია კუნთ-კუნთოვან დაავადებებთან, მათ შორის ოსტეოართრიტთან (სამარკო ნიშნით Zilosul®) და იშვიათი დაავადების მუკოპოლისაქარიდოზთან.
პარადიგმა აფართოებს თავის ოპერაციებს აშშ-ში, რათა მხარი დაუჭიროს სარეგისტრაციო კვლევებს OA პროგრამისთვის. პარადიგმა ერთდროულად აცხადებს 3 ფაზის კლინიკური საცდელი ქსელის გააქტიურებას Zilosul®-ისთვის მუხლის ოსტეოართრიტის სამკურნალოდ. ეს მნიშვნელოვანია, რადგან ოსტეოართრიტი არის ინვალიდობის ყველაზე გავრცელებული მიზეზი მოზრდილებში და გავლენას ახდენს 72 მილიონზე მეტ ადამიანზე აშშ-ში, კანადაში, EU-5 და ავსტრალიაში.1,2
ამ კვლევის მიზანია ტკივილისა და ფუნქციის ცვლილების გაზომვა PPS-ის კანქვეშა ინექციებით პლაცებოს კანქვეშა ინექციებთან შედარებით kOA ტკივილის მქონე მონაწილეებში. ეს არის 2-ეტაპიანი, ადაპტური, რანდომიზირებული, ორმაგი ბრმა, პლაცებოზე კონტროლირებადი, მულტიცენტრული (აშშ/აშშ/დიდი ბრიტანეთი/ევროკავშირი) კვლევა, რომელიც შეაფასებს PPS-ის დოზას და მკურნალობის ეფექტს kOA ტკივილის მქონე მონაწილეებში.
1 ეტაპი მოიცავს 2b ფაზის დოზის შერჩევას, მონაწილეები რანდომიზებული იღებენ 1 PPS დოზის 3 რეჟიმს ან პლაცებოს 6 კვირის განმავლობაში. 1 ეტაპის პირველადი მიზანია დოზის შერჩევა მე-2 სტადიაზე გამოსაყენებლად, შერჩეული დოზა დაფუძნებული იქნება ეფექტურობისა და უსაფრთხოების ოპტიმალურ ბალანსზე.
პირველ ეტაპზე მონაწილეები შემთხვევითობის პრინციპით გადანაწილდებიან:
• 1.5 მგ/კგ გათვლილი იდეალური სხეულის წონისთვის (IBW) PPS კვირაში ორჯერ
• 2 მგ/კგ IBW PPS კვირაში ერთხელ + პლაცებო კვირაში ერთხელ
• ფიქსირებული დოზა (100/150მგ/180მგ PPS ≤65/≥65-დან ≤90/>90 კგ IBW) კვირაში ერთხელ + პლაცებო კვირაში ერთხელ
• პლაცებო კვირაში ორჯერ
მე-2 სტადიაზე მონაწილეები რანდომიზებულნი იქნებიან 1:1, რათა მიიღონ PPS-ის შერჩეული დოზის რეჟიმი ან პლაცებო 6 კვირის განმავლობაში.
ძირითადი საბოლოო წერტილი ძირითადი კვლევისას არის ცვლილება საწყისიდან 56 დღეს WOMAC® ტკივილის მეორადი შედეგებით, მათ შორის ცვლილება საწყისიდან მრავალჯერადი დროით, მიუთითებს 168 დღემდე WOMAC® ტკივილისა და ფუნქციის, პაციენტის გლობალური შთაბეჭდილება ცვლილებისა და ცხოვრების ხარისხის შესახებ. .
„აშშ-ში მუხლის OA კლინიკურ კვლევებში მე-3 ფაზის გააქტიურება წარმოადგენს მნიშვნელოვან ნაბიჯს პარადიგმის, როგორც გლობალური ლიდერის ზრდაში არსებული მედიკამენტების ხელახლა დანიშნულებაში“. ამბობს დროებითი აღმასრულებელი დირექტორი, დოქტორი დონა სკერეტი. „არსებობს წამახალისებელი მონაცემები, რომლებიც მიუთითებს იმაზე, რომ PPS არა მხოლოდ ეფექტური მკურნალობაა ტკივილის მართვისთვის, არამედ დაავადების მოდიფიკაციის პოტენციალის, მნიშვნელოვანი სამედიცინო მიღწევა, რომელიც არ არსებობს ოსტეოართრიტის სამკურნალოდ.
კლინიკური კვლევისა და განვითარების მიმართ ინტელექტუალური და სწრაფი მიდგომის გათვალისწინებით, Paradigm-ის გამოცდილმა გუნდმა შექმნა და შეინარჩუნა ძლიერი და წარმატებული თანამშრომლობა ამ სფეროში წამყვან კლინიკურ მკვლევარებთან. FDA დამტკიცებული წამლების ხელახალი დანიშნულებით, პარადიგმა მიზნად ისახავს შემცირდეს წამლის განვითარების ციკლის დრო არჩეული აპლიკაციებისთვის და მინიმუმამდე დაიყვანოს განვითარების ხარჯები. Paradigm მუშაობს კონცერტში და აქვს ექსკლუზიური მიწოდების ხელშეკრულებები PPS-ის საკუთრებაში არსებულ და მხოლოდ FDA-ს დამტკიცებულ მწარმოებელთან, bene pharmaChem.3
ინვესტორებთან ურთიერთობის დირექტორმა, საიმონ უაიტმა, ხაზგასმით აღნიშნა, რომ „ბაზრისადმი ეს მიდგომა ეხმარება პარადიგმის მასშტაბის ხარჯებს მედიკამენტების განვითარებაში და გამოიყენოს დამატებითი ფოკუსი და რესურსები წამლის გამოყენებისა და კლინიკური პროგრამის გლობალურ ჰარმონიზაციაზე, რომელიც მიზნად ისახავს კუმულაციურად დააჩქაროს Zilosul-ის დანერგვა აშშ-ში და სხვა გლობალურ ბაზრებზე. ”
რა უნდა წაიღოთ ამ სტატიისგან:
- ძირითადი საბოლოო წერტილი ძირითადი კვლევისას არის ცვლილება საწყისიდან 56 დღეს WOMAC® ტკივილის მეორადი შედეგებით, მათ შორის ცვლილება საწყისიდან მრავალჯერადი დროით, მიუთითებს 168 დღემდე WOMAC® ტკივილისა და ფუნქციის, პაციენტის გლობალური შთაბეჭდილება ცვლილებისა და ცხოვრების ხარისხის შესახებ. .
- The primary objective of stage 1 is to select the dose for use in stage 2, the selected dose will be based on an optimal balance of efficacy and safety.
- Director of Investor Relations, Simon White, highlighted that this “approach to market helps Paradigm scale costs in drug development and apply additional focus and resources on globally harmonizing the drug application, and clinical program which aims to cumulatively expedite Zilosul’s introduction to the U.
