Sionna Therapeutics-მა დღეს გამოაცხადა კომპანიის ოფიციალური გაშვება და 111 მილიონი აშშ დოლარის სერიის B დაფინანსების დახურვა. რაუნდს უძღვებოდა OrbiMed-ის მონაწილეობით T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., QIA-ს სრულუფლებიანი შვილობილი კომპანია, ყატარის სუვერენული ქონების ფონდი და წინა ინვესტორები, მათ შორის RA Capital, TPG-ის. Rise Fund, Atlas Venture და კისტოზური ფიბროზის ფონდი. სიონამ დღემდე დაახლოებით 150 მილიონი დოლარი შეაგროვა.
Sionna ახორციელებს პირველი კლასის მცირე მოლეკულების მილსადენს, რომელიც შექმნილია კისტოზური ფიბროზის ტრანსმემბრანული გამტარობის რეგულატორის (CFTR) პროტეინის ფუნქციის სრულად აღსადგენად, რომელიც დეფექტურია CF-ში, CFTR-ის პირველი ნუკლეოტიდის დამაკავშირებელი დომენის (NBD1) სტაბილიზაციის გზით. CF-ის წამყვანი მიზეზი არის გენეტიკური მუტაცია ΔF508, რომელიც გავლენას ახდენს NBD1 სტაბილურობაზე და CFTR ფუნქციაზე.
კლინიკურად პროგნოზირებად in vitro CF მოდელებში, Sionna-ს NBD1-ზე დამიზნებულმა მცირე მოლეკულებმა, სხვა დამატებით მოდულატორებთან ერთად, აჩვენეს პოტენციალი ნორმალიზება CFTR ცილის დასაკეცი, მომწიფება და სტაბილურობა, რომელიც გავლენას ახდენს ΔF508 გენეტიკური მუტაციით. ეს საშუალებას აძლევს CFTR-ის სათანადო გადატანას უჯრედის ზედაპირზე და იონებისა და წყლის ნაკადის ნორმალურ რეგულირებას. CFTR ფუნქციის სრულად აღდგენით ΔF508 გენეტიკური მუტაციის მქონე პაციენტებისთვის CF-ის გარეშე ადამიანების უჯრედებში დაფიქსირებულ დონეებამდე, Sionna-ს მილსადენს აქვს პოტენციალი უზრუნველყოს საუკეთესო ეფექტურობა და ოპტიმალური კლინიკური სარგებელი CF-ის მქონე ადამიანებისთვის.
„NBD1 არის კარგად ცნობილი და გამოკვლეული სამიზნე, მაგრამ ის დღემდე ითვლებოდა არასასურველად. ჩვენი ორიენტირებული ძალისხმევისა და NBD1-ის მუდმივი პროგრესის საფუძველზე, ჩვენ ვხედავთ CFTR ფუნქციის ნორმალიზების პოტენციალს CF-ით დაავადებულთა აბსოლუტურ უმრავლესობაში“, - თქვა მაიკ კლუნანმა, Sionna Therapeutics-ის პრეზიდენტმა და აღმასრულებელმა დირექტორმა. „ჩვენი მისია Sionna-ში არის მნიშვნელოვნად გავაუმჯობესოთ ჯანმრთელობა და ცხოვრების ხარისხი იმ ადამიანებისთვის, რომლებიც აგრძელებენ CF-ით ცხოვრების უწყვეტი შედეგების და ტვირთის ტანჯვას. ამ დაფინანსებით, ჩვენი ძლიერი სინდიკატით და ჩვენი გამოცდილი და ნიჭიერი გუნდით, ჩვენ მოხარულნი ვართ Sionna-ს გაშვებით და ორიენტირებული ვართ ჩვენი დიფერენცირებული მილსადენიდან კლინიკაში პირველი ნაერთების წინსვლაზე.
CF არის სერიოზული, პოტენციურად ფატალური გენეტიკური დაავადება, რომელიც გამოწვეულია CFTR გენის მუტაციით, რომელიც იწვევს ფილტვებში და სასუნთქ გზებში ლორწოს დაგროვებას, პანკრეასის ფუნქციის დარღვევას და სხვა ორგანოების დისფუნქციას, რომელსაც შეუძლია მნიშვნელოვანი და ხშირად მძიმე გავლენა მოახდინოს ჯანმრთელობასა და სიცოცხლეზე. მოლოდინი. 100,000-ზე მეტი ადამიანი ცხოვრობს CF-ით მთელ მსოფლიოში, ii, რომელთა დაახლოებით 90 პროცენტს აქვს გენეტიკური მუტაცია ΔF508, რომელიც გვხვდება CFTR-ის NBD1 დომენში. ეს მუტაცია იწვევს NBD1-ის გაშლას სხეულის ტემპერატურაზე და აფერხებს CFTR ფუნქციას. მიუხედავად ამჟამად დამტკიცებული მკურნალობის ხელმისაწვდომობისა და CFTR-ის ფარგლებში სხვა მიზნებზე მიღწეული მნიშვნელოვანი პროგრესისა, ΔF508-ის მქონე ადამიანების უმეტესობა ვერ აღწევს სრულ CFTR ფუნქციას. NBD1 აუცილებელია CFTR ფუნქციის ნორმალიზებისთვის და ჯანსაღი, თავისუფლად მიედინება ლორწოს სასუნთქ გზებში, საჭმლის მომნელებელ სისტემაში და სხვა ორგანოებში.
რა უნდა წაიღოთ ამ სტატიისგან:
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
