Akebia Therapeutics®, Inc.-მ დღეს გამოაცხადა, რომ აშშ-ს სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ (FDA) გამოსცა სრული საპასუხო წერილი (CRL) Akebia's New Drug Application (NDA) ვადადუსტატისთვის, საკვლევი ორალური ჰიპოქსიის გამომწვევი ფაქტორი პროლილ ჰიდროქსილაზა (HIF-). PH) ინჰიბიტორი განიხილება თირკმელების ქრონიკული დაავადების გამო ანემიის სამკურნალოდ (CKD). FDA გასცემს CRL-ს, რათა მიუთითოს, რომ განაცხადის განხილვის ციკლი დასრულებულია და რომ განაცხადი არ არის მზად დასამტკიცებლად მისი ამჟამინდელი ფორმით.
FDA-მ დაასკვნა, რომ NDA-ში მოცემული მონაცემები არ უჭერს მხარს ვადადუსტატის ხელსაყრელ სარგებელს-რისკის შეფასებას დიალიზისა და დიალიზის გარეშე პაციენტებისთვის. FDA-მ გამოთქვა უსაფრთხოების შეშფოთება MACE-ის არასრულფასოვნების დაკმაყოფილების შესახებ არადიალიზის მქონე პაციენტებში, თრომბოემბოლიური მოვლენების გაზრდილი რისკი, გამოწვეული სისხლძარღვთა წვდომის თრომბოზით დიალიზზე მყოფ პაციენტებში და წამლისგან გამოწვეული ღვიძლის დაზიანების რისკი. CRL-მა განაცხადა, რომ აქებიას შეეძლო ახალი კლინიკური კვლევების მეშვეობით გამოიკვლიოს გზები პოტენციურად ხელსაყრელი სარგებლობის რისკის შეფასების დემონსტრირებისთვის. აქებია განიხილავს CRL-ის დეტალებს თავის თანამშრომლ პარტნიორებთან და მოითხოვს შეხვედრას FDA-სთან.
”ჩვენ უკიდურესად იმედგაცრუებულნი ვართ ვადადუსტატის CRL-ის მიღების გამო, თერაპია, რომელსაც აქვს პოტენციალი, დაეხმაროს პაციენტებს CKD-ით გამოწვეული ანემიით. ჩვენ კვლავ გვჯერა, რომ მონაცემები მხარს უჭერს ვადადუსტატის პოზიტიურ სარგებელს-რისკ შეფასებას CKD-ით გამოწვეული ანემიის მქონე პაციენტებისთვის, განსაკუთრებით დიალიზზე მყოფ პაციენტებში“, - თქვა ჯონ პ. ბატლერმა, Akebia-ს აღმასრულებელმა დირექტორმა. ”მიუხედავად ამ წარუმატებლობისა, ჩვენ ვაგრძელებთ მუშაობას ჩვენი მიზნის მისაღწევად, რათა გავაუმჯობესოთ თირკმელების დაავადების შედეგად დაზარალებული ადამიანების ცხოვრება.”
2021 წლის ოქტომბერში, Akebia-ს თანამშრომლობის პარტნიორმა, Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka), წარუდგინა პირველადი მარკეტინგული ავტორიზაციის განაცხადი (MAA) ვადადუსტატისთვის ევროპის მედიკამენტების სააგენტოში ვადადუსტატისთვის, მოზრდილებში CKD-ით გამოწვეული ანემიის სამკურნალოდ; მიმოხილვა გრძელდება. იაპონიაში ვადადუსტატი დამტკიცებულია, როგორც CKD-ით გამოწვეული ანემიის სამკურნალო საშუალება როგორც დიალიზზე დამოკიდებულ, ასევე დიალიზზე დამოკიდებულ ზრდასრულ პაციენტებში.
აქებია უმასპინძლებს საკონფერენციო ზარს ოთხშაბათს, 30 მარტს, აღმოსავლეთის დროით 6:00 საათზე, რათა განიხილონ CRL და შემდეგი ნაბიჯები.
რა უნდა წაიღოთ ამ სტატიისგან:
- The FDA issues a CRL to indicate that the review cycle for an application is complete and that the application is not ready for approval in its present form.
- The FDA expressed safety concerns noting failure to meet non-inferiority in MACE in the non-dialysis patient population, the increased risk of thromboembolic events, driven by vascular access thrombosis in dialysis patients, and the risk of drug-induced liver injury.
- The FDA concluded that the data in the NDA do not support a favorable benefit-risk assessment of vadadustat for dialysis and non-dialysis patients.
