BBM-H901 არის პირველი საკვლევი ახალი პრეპარატი (IND) დამტკიცებული ჩინეთში გენური თერაპიისთვის IV მიწოდების მარშრუტით გენეტიკური დაავადებებისთვის და კონკრეტულად ჰემოფილიისთვის B. ამჟამად არცერთი AAV გენოთერაპიის პროდუქტი არ არის დამტკიცებული ჰემოფილიის მარკეტინგისთვის. ჩინეთში და მთელ მსოფლიოში.
ეს სარეგისტრაციო კლინიკური კვლევა (CTR20212816) არის მრავალცენტრიანი, ერთი ხელის, ღია და ერთჯერადი მკურნალობა. მისი მიზანია შეაფასოს BBM-H901-ის ერთჯერადი ინტრავენური ინფუზიის უსაფრთხოება, ტოლერანტობა, ფარმაკოკინეტიკა, ასევე გრძელვადიანი ეფექტურობა და უსაფრთხოება B ჰემოფილიით ≥18 წელზე უფროსი ასაკის პაციენტებში, რომლებსაც აქვთ ენდოგენური სისხლის კოაგულაციის ფაქტორი IX (FIX) აქტივობა ≤ 2 სე/დლ (≤2%).
„როგორც კომპანიის პირველი ძირითადი პროდუქტი, რომელიც დამზადებულია ჩვენს თანამედროვე cGMP დაწესებულებაში, ჩვენ მოხარულნი ვართ, რომ Belief BioMed-მა მიაღწია მნიშვნელოვან ეტაპს კლინიკურ კვლევაში მას შემდეგ, რაც პირველი სუბიექტის დოზირება მოახდინა მთავარ კლინიკურ კვლევაში. BBM-H901-მა ადრე აჩვენა კარგი უსაფრთხოება და გრძელვადიანი ეფექტურობა მკვლევარის მიერ დაწყებულ კლინიკურ კვლევაში (IIT). ამ კვლევაში წლიური სისხლდენის სიხშირე (ABR) მნიშვნელოვნად შემცირდა და კოაგულაციის ფაქტორების დონე FIX მნიშვნელოვნად გაიზარდა და გაგრძელდა ყველა პაციენტში BBM-901 IV ინექციის შემდეგ. არანაირი სერიოზული გვერდითი მოვლენა (SAE) არ იყო მოხსენებული,” - თქვა დოქტორმა Xiao Xiao-მ, Belief BioMed-ის თანადამფუძნებელმა, თავმჯდომარემ და მთავარმა სამეცნიერო ოფიცერმა (CSO).
„მადლობელი ვართ ჩვენი კლინიკური თანამშრომლების, ჩვენი პაციენტთა საზოგადოებისა და მთელი ჩვენი გუნდის, ვინც ეს მოხდა“, - დასძინა დოქტორმა Xiao-მ. Belief BioMed, როგორც ჩინეთში გენური თერაპიის წამყვანი კომპანია, გააგრძელებს წინსვლას როგორც პრეკლინიკურ, ასევე კლინიკურ კვლევებში, რათა მეტი ინოვაციური წამლები მიაწოდოს გაჭირვებულ პაციენტებს. გარდა ამისა, ამ ეტაპმა მყარი საფუძველი ჩაუყარა ჩვენი გენური თერაპიის მედიკამენტების კლინიკურ გამოყენებას და გზა გაუხსნა ამ მედიკამენტების კლინიკურ განვითარებას სხვადასხვა ძირითადი და დაუკმაყოფილებელი კლინიკური საჭიროებებისთვის მომავალში. ჩვენი მიზანია გავხადოთ ინოვაციური გენური თერაპიის მედიკამენტები ხელმისაწვდომი და ხელმისაწვდომი პაციენტებისთვის და ამავდროულად, ხელი შევუწყოთ გენური თერაპიის ინდუსტრიის ზრდას.
რა უნდა წაიღოთ ამ სტატიისგან:
- In addition, this milestone has laid a solid foundation for the clinical application of our gene therapy drugs and paved the way for the clinical development of these drugs for a variety of major and unmet clinical needs in the future.
- Its objective is to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, as well as long-term efficacy and safety of a single intravenous infusion of BBM-H901 in hemophilia B patients ≥18 years of age with endogenous blood coagulation factor IX (FIX) activity ≤2 IU/dL (≤2%).
- Our goal is to make innovative gene therapy drugs available and affordable to the patients, and at the same time, to facilitate the growth of gene therapy industry.
