Dialectic Therapeutics, Inc., ტეხასის კლინიკურ სტადიის ბიოტექნოლოგიურმა კომპანიამ, რომელიც ორიენტირებულია კიბოს სამკურნალოდ ინოვაციური ახალი ტექნოლოგიების შექმნაზე, დღეს გამოაცხადა, რომ აშშ-ს სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ (FDA) მიანიჭა ობოლი წამლის სახელწოდება DT2216 T-უჯრედების სამკურნალოდ. ლიმფომა. DT2216 არის Dialectic-ის პირველი თაობის ნაერთი, რომელიც აგებულია მისი საკუთრების და ახალი ანტიაპოპტოზური პროტეინის მიზნობრივი დეგრადაციის (APTaD™) ტექნოლოგიური პლატფორმის გამოყენებით.
„ეს მნიშვნელოვანი ეტაპია DT2216-ის, ჩვენი წამყვანი APTaD™ ნაერთის შემუშავებაში. FDA-ს გადაწყვეტილება მიანიჭოს ობოლი წამალს, ხაზს უსვამს ჩვენს რწმენას, რომ DT2216 შეიძლება იყოს პერსპექტიული თერაპიული საშუალება T-უჯრედოვანი ლიმფომით დაავადებულთათვის“, თქვა ექიმმა დევიდ გენეკოვმა, დიალექტიკის პრეზიდენტმა და აღმასრულებელმა დირექტორმა. ”არსებობს კრიტიკული დაუკმაყოფილებელი მოთხოვნილება ადამიანებისთვის, რომლებსაც დიაგნოზი აქვთ ამ იშვიათი კიბოთი, რომელშიც მიმდინარე დამტკიცებულ თერაპიას აქვს რეაგირების შედარებით დაბალი მაჩვენებელი.”
ნორმალურ T-უჯრედებს ესაჭიროებათ BCL-XL ექსპრესია, რათა გადარჩეს თიმის სელექცია მათი განვითარების დროს. თიმუსის შერჩევის შემდეგ BCL-XL ნორმალური T-უჯრედები აღარ გამოხატავენ BCL-XL. თუმცა, ბევრი T-უჯრედოვანი ლიმფომა ხელახლა გამოხატავს BCL-XL-ს, როგორც მათი სიმსივნური ტრანსფორმაციის მექანიზმს და საშუალებას აძლევს მათ მუდმივ გადარჩენას, როგორც ავთვისებიან სიმსივნეს. კვლევებმა აჩვენა BCL-XL-ის მნიშვნელობა T-უჯრედოვანი ლიმფომის გადარჩენაში. დიალექტიკამ აჩვენა, რომ DT2216 არის ეფექტური მკურნალობა T-უჯრედოვანი ლიმფომისთვის პრეკლინიკურ კვლევებში.
FDA-ს ობოლი პროდუქტების განვითარების ოფისი ანიჭებს ობოლი აღნიშვნის სტატუსს წამლებსა და ბიოლოგიურ საშუალებებს, რომლებიც განკუთვნილია იშვიათი დაავადებების უსაფრთხო და ეფექტური მკურნალობისთვის, დიაგნოსტიკისთვის ან პროფილაქტიკისთვის, ან პირობები, რომლებიც გავლენას ახდენენ 200,000-ზე ნაკლებ ადამიანზე აშშ-ში ობოლი წამლების აღნიშვნით, უზრუნველყოფს გარკვეულ სარგებელს. მათ შორის ფინანსური წახალისება კლინიკური განვითარების მხარდასაჭერად და XNUMX წლამდე ბაზრის ექსკლუზიურობის პოტენციალს აშშ-ში მარეგულირებელი ორგანოს დამტკიცების შემდეგ.
რა უნდა წაიღოთ ამ სტატიისგან:
- The FDA’s Office of Orphan Products Development grants orphan designation status to drugs and biologics that are intended for the safe and effective treatment, diagnosis or prevention of rare diseases, or conditions that affect fewer than 200,000 people in the U.
- Orphan drug designation provides certain benefits, including financial incentives to support clinical development and the potential for up to seven years of market exclusivity in the U.
- The FDA’s decision to grant orphan drug designation underscores our belief that DT2216 could be a promising therapeutic for T-cell lymphoma patients”.
