InnoCare Pharma, წამყვანმა ბიოფარმაცევტულმა კომპანიამ, დღეს გამოაცხადა, რომ პირველი პაციენტი დოზირებული იქნა II ფაზის კლინიკურ კვლევაში მისი ბრუტონის ტიროზინკინაზას (BTK) ინჰიბიტორის ორელაბრუტინიბი პირველადი იმუნური თრომბოციტოპენიის (ITP) სამკურნალოდ ჩინეთში.
პირველადი იმუნური თრომბოციტოპენია (ITP), რომელსაც ასევე მოიხსენიებენ როგორც იდიოპათიური თრომბოციტოპენიური პურპურა, არის შეძენილი იმუნური შუამავლობით გამოწვეული აშლილობა, რომელიც ხასიათდება პერიფერიულ სისხლში თრომბოციტების რაოდენობის შემცირებით, რაც იწვევს სისხლჩაქცევების და სისხლდენის გაზრდის რისკს [i]. ITP-ის მთავარი პათოგენეზი არის თრომბოციტების ავტოანტიგენების მიმართ იმუნური ტოლერანტობის დაკარგვა. ეს იმუნური შეუწყნარებლობა იწვევს თრომბოციტების განადგურებას და მეგაკარიოციტებიდან თრომბოციტების წარმოების შემცირებას აუტოანტისხეულების და ციტოტოქსიური T ლიმფოციტების მიერ.
პაციენტების მხოლოდ დაახლოებით 70% პასუხობს პირველი რიგის მკურნალობას, ზოგიერთი პაციენტი კვლავ რეფრაქტერული ან რეციდიულია კომბინირებული თერაპიის შემდეგ, ამიტომ აუცილებელია ახალი თერაპიული მიზნების შესწავლა. BTK-ის დათრგუნვამ შეიძლება შეამციროს თრომბოციტების დესტრუქცია B უჯრედების აქტივაციის და აუტოანტისხეულების წარმოების ინჰიბირებით.
ITP-ის წლიური სიხშირე მოზრდილებში არის დაახლოებით 2-10 ახალი შემთხვევა 100,000 ადამიანზე[ii], [iii]. 60 წელზე მეტი ასაკის მოხუცები იმყოფებიან ITP-ის მაღალი რისკის ქვეშ და მშობიარობის ასაკის ქალებს აქვთ უფრო მაღალი რისკი, ვიდრე იმავე ასაკობრივი ჯგუფის მამაკაცები.
დოქტორმა ჟასმინ კუიმ, InnoCare-ის თანადამფუძნებელმა, თავმჯდომარემ და აღმასრულებელმა დირექტორმა თქვა: ”არც ერთი BTK ინჰიბიტორი არ არის დამტკიცებული ITP-ით დაავადებულთა სამკურნალოდ მსოფლიოში. BTK არის საკვანძო კინაზა B უჯრედების რეცეპტორების სასიგნალო გზაზე, რომელიც აუცილებელია B ლიმფოციტების, მაკროფაგების და სხვა იმუნური უჯრედების გააქტიურებისთვის, აგრეთვე ანტისხეულების წარმოებისთვის ITP-ის პათოლოგიურ პროცესში. ორელაბრუტინიბს აქვს მაღალი სამიზნე სელექციურობა უსაფრთხოების პროფილით, რომელიც მოსალოდნელია მოუტანს მკურნალობის ახალ ვარიანტებს ITP პაციენტებისთვის.
რა უნდა წაიღოთ ამ სტატიისგან:
- BTK is a key kinase in the B cell receptor signaling pathway, which is essential for the activation of B lymphocytes, macrophages and other immune cells as well as the production of antibodies in the pathological process of ITP.
- Primary immune thrombocytopenia (ITP), also referred to as idiopathic thrombocytopenic purpura, is an acquired immune mediated disorder characterized by a decrease in peripheral blood platelet counts, resulting in an increased risk of bruising and bleeding[i].
- Jasmine Cui, the co-founder, Chairwoman and CEO of InnoCare said, “No BTK inhibitor has been approved for the treatment of patients with ITP in the world.
