გენეტიკური გულ-სისხლძარღვთა დაავადებების მკურნალობა ახალ განვითარებაშია

HOLD FreeRelease 3 | eTurboNews | eTN
ლინდა ჰონჰოლცის ავატარი
დაწერილია ლინდა ჰონჰოლცი

BioMarin Pharmaceutical Inc. და Skyline Therapeutics (ყოფილი Geneception), გენისა და უჯრედების თერაპიის კომპანია, რომელიც ორიენტირებულია დაუკმაყოფილებელი სამედიცინო საჭიროებების ახალი მკურნალობის შემუშავებაზე, დღეს გამოაცხადეს მრავალწლიანი გლობალური სტრატეგიული თანამშრომლობა ადენო-ასოცირებული ვირუსის აღმოჩენის, განვითარებისა და კომერციალიზაციისთვის. AAV) გენური თერაპია გენეტიკური გულ-სისხლძარღვთა დაავადებების სამკურნალოდ.

პარტნიორობა გამოიყენებს Skyline Therapeutics-ის ინტეგრირებულ AAV გენური თერაპიის პლატფორმას, რომელიც დაფუძნებულია მის საკუთრებაში არსებულ ვექტორულ ინჟინერიაზე და დიზაინის ტექნოლოგიაზე და წარმოების შესაძლებლობებზე, რათა განავითაროს ინოვაციური გენური თერაპია გენეტიკურ დილატაციურ კარდიომიოპათიებზე (DCM), პროგრესირებადი, დამანგრეველი დაავადებების ჯგუფი. მიზნობრივი მკურნალობის ვარიანტები.

შეთანხმების თანახმად, BioMarin და Skyline Therapeutics ითანამშრომლებენ აღმოჩენასა და კვლევაში საგამოძიებო ახალი წამლის აპლიკაციამდე (IND). BioMarin-ს მოაქვს გამოცდილება გენური თერაპიის შემუშავებაში, გულ-სისხლძარღვთა ბიოლოგიაში და დაავადების გენეტიკურ საფუძვლებზე და Skyline-ს თავისი გამოცდილება აქვს გენური თერაპიის პროდუქტების შემუშავებაში, ვექტორული ინჟინერიის და დიზაინის ტექნოლოგიების და წარმოების შესაძლებლობების ჩათვლით ამ თანამშრომლობაში. თითოეული კომპანია განახორციელებს პროგრამებს კლინიკური განვითარების გზით მათ წინასწარ განსაზღვრულ ტერიტორიებზე.  

ერთობლივი პროექტებისთვის R&D ძალისხმევის მხარდასაჭერად, Skyline Therapeutics მიიღებს გაურკვეველ გადახდას, რომელიც დაკავშირებულია ხელმოწერასთან, რომელიც მოიცავს წინასწარ გადახდას და კაპიტალის ინვესტიციას BioMarin-ისგან, და შეუძლია მიიღოს წინასწარ განსაზღვრული გადახდები R&D, მარეგულირებელი და კომერციული ეტაპებისთვის.

BioMarin-ს ექნება უფლება მოახდინოს თერაპიული პროდუქტების კომერციალიზაცია, რომლებიც წარმოიქმნება თანამშრომლობის შედეგად მის ტერიტორიებზე, მათ შორის შეერთებულ შტატებში, ევროპასა და ლათინურ ამერიკაში, ხოლო Skyline Therapeutics იქნება პასუხისმგებელი კომერციალიზაციაზე აზია-წყნარი ოკეანის რეგიონში. გარდა ამისა, Skyline Therapeutics-ს ექნება უფლება მიიღოს ჰონორარი მომავალ გაყიდვებზე BioMarin-ისგან თავის ტერიტორიებზე.

„მოხარულები ვართ გამოვაცხადოთ ის, რაც ჩვენ მოველით, იქნება ნაყოფიერი თანამშრომლობა Skyline-ის ინოვაციურ მიდგომას შორის AAV ვექტორული ინჟინერიისა და დიზაინისა და ჩვენი გუნდის დადასტურებულ გამოცდილებას გენური თერაპიის შექმნასა და განვითარებაში“, - თქვა კევინ ეგგანმა, ჯგუფის ვიცე-პრეზიდენტმა, ხელმძღვანელმა. კვლევა და ადრეული განვითარება, BioMarin-ისგან.

„მოხარულები ვართ Skyline Therapeutics-თან პარტნიორობით დილატაციური კარდიომიოპათიის ამ გენეტიკური ფორმების მოსაგვარებლად. ეს თანამშრომლობა აძლიერებს ჩვენს ლიდერობას გულის გენურ თერაპიაში და ავრცელებს ჩვენს R&D თანამშრომლობას აზიაში, სადაც პაციენტების დიდი რაოდენობა იტანჯება ამ დამანგრეველი დაავადებებით,” - თქვა ბრინდა ბალაკრიშნანმა, BioMarin-ის კორპორატიული და ბიზნესის განვითარების ჯგუფის ვიცე-პრეზიდენტმა. ”ჩვენ მოუთმენლად ველით ამ თანამშრომლობის ხელშეწყობას და ტრანსფორმაციული მედიკამენტების მიწოდებას პაციენტებისთვის მთელ მსოფლიოში.”

„დილატირებული კარდიომიოპათია არის გულის სერიოზული დაავადება, რომლის დროსაც გულის კუნთის სტრუქტურულმა ან ფუნქციურმა ანომალიებმა შეიძლება გამოიწვიოს ისეთი გართულებები, როგორიცაა არითმია და გულის უკმარისობა, რაც გამოიწვევს მნიშვნელოვან ავადობას და სიკვდილიანობას. მრავალი გენის მუტაცია ასოცირდება DCM-ის განვითარებასთან, დაავადების სხვა ეტიოლოგიებთან ერთად“, - თქვა ჯეი ჰოუ, Skyline Therapeutics-ის მთავარი სამეცნიერო ოფიცერი. „BioMarin-ის გუნდთან ერთად ჩვენ გამოვავლინეთ მრავალი კრიტიკული გენი, რომლებიც დაკავშირებულია DCM-თან. ჩვენ მოხარული ვართ, რომ მჭიდროდ ვითანამშრომლებთ BioMarin-თან და გამოვიყენებთ ჩვენს AAV ვექტორულ ტექნოლოგიას ამ ახალი მიზნების გამოსაკვლევად და DCM პაციენტებისთვის ახალი მკურნალობის შემუშავებისთვის.”

„ბიომარინთან თანამშრომლობა აძლიერებს ორივე კომპანიის შესაძლებლობებს გენური თერაპიის განვითარებაში. BioMarin-ის გუნდთან ერთად, ჩვენ ვიზიარებთ ერთობლივი მუშაობის მიზანს გენეტიკური გულ-სისხლძარღვთა დაავადებების თერაპიების შემუშავებაზე, რომლებიც აკმაყოფილებენ მაღალ დაუკმაყოფილებელ სამედიცინო საჭიროებებს“, - თქვა ემბერ კაიმ, Skyline Therapeutics-ის აღმასრულებელმა დირექტორმა. „ჩვენ ერთად გამოვიყენებთ გენურ თერაპიას გულ-სისხლძარღვთა დაავადებების დასაძლევად დაავადების შემცვლელი მიდგომით, რომელსაც შეუძლია შეცვალოს მკურნალობის პარადიგმა ამ პირობებში“.

ავტორის შესახებ

ლინდა ჰონჰოლცის ავატარი

ლინდა ჰონჰოლცი

-ს მთავარი რედაქტორი eTurboNews დაფუძნებული eTN შტაბ-ბინაში.

გამოწერა
შეატყობინეთ
სასტუმრო
0 კომენტარები
უკუკავშირი
ყველა კომენტარის ნახვა
0
მოგწონთ თქვენი აზრები, გთხოვთ კომენტარი.x
Გაზიარება...