2021 წლის მეორე კვარტალში FDA-მ მიანიჭა პრიორიტეტული მიმოხილვა CTI-ის NDA-სთვის მიელოფიბროზით დაავადებული პაციენტებისთვის PDUFA თარიღით 30 წლის 2021 ნოემბერი. პროდუქტის ეტიკეტირების განხილვისას FDA-მ მოითხოვა დამატებითი კლინიკური მონაცემები, რომლებიც გადაეგზავნა სააგენტოს 24 წლის 2021 ნოემბერს. დღეს ადრე, FDA-მ აცნობა კომპანიას, რომ იგი მიიჩნევს, რომ მონაცემების წარდგენა წარმოადგენს "ძირითად შესწორებას" NDA-ში და, შესაბამისად, PDUFA თარიღი გაგრძელდა სამი თვით, რათა უზრუნველყოს დამატებითი დრო სრული განხილვისთვის. წარდგენა. ამ დროისთვის, CTI-მ არ იცის რაიმე მნიშვნელოვანი ხარვეზის შესახებ აპლიკაციაში.
პაკრიტინიბი არის ახალი ორალური კინაზას ინჰიბიტორი JAK2, IRAK1 და CSF1R სპეციფიურობით, JAK1-ის ინჰიბირების გარეშე. NDA მიღებულ იქნა 3 ფაზის PERSIST-2 და PERSIST-1 და 2 ფაზის PAC203 კლინიკური კვლევების მონაცემებზე დაყრდნობით, ფოკუსირებულია მძიმე თრომბოციტოპენიურ (თრომბოციტების რაოდენობა 50 x 109/ლ-ზე ნაკლები) პაციენტებზე, რომლებიც ჩარიცხულნი იყვნენ ამ კვლევებში. რომლებიც იღებდნენ პაკრიტინიბს 200 მგ დღეში ორჯერ, მათ შორის როგორც ფრონტალური მკურნალობის დროს, ასევე პაციენტები, რომლებსაც ადრე ჰქონდათ JAK2 ინჰიბიტორები. PERSIST-2 კვლევაში, მძიმე თრომბოციტოპენიის მქონე პაციენტებში, რომლებიც მკურნალობდნენ პაკრიტინიბით 200 მგ დღეში ორჯერ, პაციენტების 29%-ს ჰქონდა ელენთის მოცულობის შემცირება მინიმუმ 35%-ით, იმ პაციენტების 3%-თან შედარებით, რომლებიც იღებდნენ საუკეთესო ხელმისაწვდომ თერაპიას. , რომელიც მოიცავდა რუქსოლიტინიბს; პაციენტების 23%-ს ჰქონდა სიმპტომების საერთო ქულების შემცირება მინიმუმ 50%-ით, იმ პაციენტების 13%-თან შედარებით, რომლებიც იღებდნენ საუკეთესო ხელმისაწვდომ თერაპიას. პაციენტების იმავე პოპულაციაში, რომლებიც მკურნალობდნენ პაკრიტინიბით, გვერდითი მოვლენები იყო ზოგადად დაბალი ხარისხის, მართვადი დამხმარე ზრუნვით და იშვიათად იწვევდა მკურნალობის შეწყვეტას. ასევე დასტაბილურდა თრომბოციტების რაოდენობა და ჰემოგლობინის დონე.
მიელოფიბროზი არის ძვლის ტვინის კიბო, რომელიც იწვევს ბოჭკოვანი ნაწიბუროვანი ქსოვილის წარმოქმნას და შეიძლება გამოიწვიოს თრომბოციტოპენია და ანემია, სისუსტე, დაღლილობა და გადიდებული ელენთა და ღვიძლი. შეერთებულ შტატებში დაახლოებით 21,000 პაციენტია მიელოფიბროზით, რომელთაგან 7,000-ს აქვს მძიმე თრომბოციტოპენია (განსაზღვრულია როგორც სისხლის თრომბოციტების რაოდენობა 50 x109/ლ-ზე ნაკლები). მძიმე თრომბოციტოპენია ასოცირდება ცუდ გადარჩენასთან და მაღალი სიმპტომების დატვირთვასთან და შეიძლება მოხდეს დაავადების პროგრესირების ან წამლის ტოქსიკურობის შედეგად სხვა JAK2 ინჰიბიტორებთან, როგორიცაა JAKAFI და INREBIC.
რა უნდა წაიღოთ ამ სტატიისგან:
- The NDA was accepted based on the data from the Phase 3 PERSIST-2 and PERSIST-1 and the Phase 2 PAC203 clinical trials, with a focus on the severely thrombocytopenic (platelet counts less than 50 x 109/L) patients enrolled in these studies who received pacritinib 200 mg twice a day, including both frontline treatment-naive patients and patients with prior exposure to JAK2 inhibitors.
- In the PERSIST-2 study, in patients with severe thrombocytopenia who were treated with pacritinib 200 mg twice a day, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35%, compared to 3% of patients receiving the best available therapy, which included ruxolitinib.
- In the second quarter of 2021, the FDA granted priority review for CTI’s NDA for patients with myelofibrosis with a PDUFA date of November 30, 2021.