Helixmith-მა დღეს გამოაცხადა, რომ მათი პუბლიკაცია, „გენური თერაპია დიაბეტური ნეიროპათიის: რანდომიზებული, პლაცებო კონტროლირებადი ფაზის III კვლევა VM202, პლაზმიდური დნმ, რომელიც აკოდირებს ადამიანის ჰეპატოციტების ზრდის ფაქტორს“, იყო ერთ-ერთი ტოპ 10 ყველაზე ჩამოტვირთული სტატიიდან Clinical and-ში. Translational Science (CTS) 2021 წელს. CTS არის ამერიკული საზოგადოების კლინიკური ფარმაკოლოგიისა და თერაპიის (ASCPT) ოფიციალური პუბლიკაცია და ხაზს უსვამს ორიგინალურ კვლევას, რომელიც ეხმარება ლაბორატორიული აღმოჩენების გადალახვას ადამიანის დაავადებების დიაგნოზსა და მკურნალობაში. დოქტორი ჯონ კესლერი, ნევროლოგიის პროფესორი Northwestern-ში იყო ამ კვლევის წამყვანი ავტორი. ეს იყო პირველი გენური თერაპიის მე-3 ფაზა, რომელიც ოდესმე გაკეთდა ტკივილისთვის. ალეთეა გერდინგის, ASCPT-ის მმართველი რედაქტორის თქმით, „სტატია ჩამოტვირთულია 3,000-ზე მეტჯერ, რაც იმას ნიშნავს, რომ მან მიაღწია ფართო მკითხველს მთელ მსოფლიოში. CTS-ის უპირველესი მიზანია გახდეს მთარგმნელობითი მეცნიერების შუქურა და ისეთი სტატიები, როგორიც თქვენ გაქვთ, ნათლად აჩვენებს მთარგმნელობითი მეცნიერების ღირებულებას“.
ნაშრომში, VM202 (დონაპერმინოგენის სელტოპლაზმიდი), პლაზმური დნმ, რომელიც აკოდირებს ადამიანის HGF (ჰეპატოციტების ზრდის ფაქტორი) გენს, შემუშავებული Helixmith Co. მკურნალობის ბოლო ციკლიდან თვეების შემდეგ და რომ უსაფრთხოება და ტოლერანტობა იყო ძალიან ხელსაყრელი, წინა კვლევებთან შესაბამისობაში. ერთ-ერთი ყველაზე მნიშვნელოვანი კლინიკური აღმოჩენა როგორც VMDN-003b, ასევე II ფაზის კვლევაში არის ის, რომ VM202 იყო უფრო ეფექტური სუბიექტებში, რომლებიც არ იღებდნენ პრეგაბალინს ან გაბაპენტინს, DPN სფეროში ორ ყველაზე გამოწერილ მედიკამენტს.
ამ შედეგებს მნიშვნელოვანი კლინიკური მნიშვნელობა აქვს, რადგან ცნობილია, რომ აშშ-ში 4.2 მილიონზე მეტი ადამიანი იტანჯება მტკივნეული DPN-ით და თითქმის 1.3 მილიონი პაციენტი ითვლება რეფრაქტერად, რაც ნიშნავს, რომ ამჟამად ხელმისაწვდომი მედიკამენტები მათთვის არ მუშაობს (მტკივნეული დიაბეტური ნეიროპათია, GlobalData 2018). .
Helixmith-მა წამოიწყო მეორე ეტაპი 3 საცდელი DPN-ისთვის, REGAiN-1A (VMDN-003-2), შეერთებულ შტატებში და მიზნად ისახავს 2022 წლის ბოლოსთვის საუკეთესო შედეგების გამოქვეყნებას. კომპანია გეგმავს მესამე ფაზის დაწყებას DPN-სთვის. 3 წლის მეორე ნახევარში.
CTS ნაშრომის ძირითადი პუნქტები
• VM202 (დონაპერმინოგენის სელტოპლაზმიდი) არის პირველი კლასის, საკუთრების, არავირუსული, პოტენციურად რეგენერაციული პლაზმიდური დნმ-ის გენური თერაპია, ცხოველთა არაკლინიკური თვალსაზრისით.
• მტკივნეული DPN-ის მე-3 ფაზის კვლევა ჩატარდა ორ ნაწილად, ერთი 9 თვის განმავლობაში (VMDN-003; ხუთასი სუბიექტი) და ერთი 3-თვიანი გაგრძელებით 12 თვემდე (VMDN-003b; 101 სუბიექტი).
• VM202-ის უსაფრთხოება და ტოლერანტობა კვლავაც ძალიან ხელსაყრელია, წინა კვლევებთან შესაბამისობაში.
• ამ შედეგებს მნიშვნელოვანი კლინიკური მნიშვნელობა აქვს, რადგან ცნობილია, რომ აშშ-ში 4.2 მილიონზე მეტი ადამიანი იტანჯება მტკივნეული DPN-ით და თითქმის 1.3 მილიონი პაციენტი რეფრაქტერულია, რადგან ამჟამად ხელმისაწვდომი მედიკამენტები მათთვის არ მუშაობს.
დიაბეტური პერიფერიული ნეიროპათიის შესახებ
მტკივნეული DPN არის შაქრიანი დიაბეტის ხშირი და დამამშვიდებელი გართულება, რომელიც ღრმა უარყოფით გავლენას ახდენს ცხოვრების ხარისხზე, ძილსა და განწყობაზე. ამჟამინდელი თერაპია პალიატიურია და არ ეხება მტკივნეული DPN-ის საფუძველს. უფრო მეტიც, სიმპტომატური შემსუბუქება ხშირად შეზღუდულია და მტკივნეული DPN-ის მქონე ბევრი პაციენტი კვლავ იყენებს ოპიოიდებს.
რა უნდა წაიღოთ ამ სტატიისგან:
- One of the most clinically important findings in both VMDN-003b and the phase II study is that VM202 was more effective in subjects not on pregabalin or gabapentin, two of the most prescribed medicine in the DPN field.
- Ltd, authors reported that in VMDN-003b, intramuscular injections of VM202 provided pain reduction for more than 8 months after the last cycle of treatment and that the safety and tolerability was highly favorable, consistent with previous studies.
- Helixmith launched a second phase 3 trial for DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), in the US and are targeting release of top line results by the end of 2022.
